北京市脐带血造血干细胞库

      人类对过去和未来的探索从未止步。1974年，闻名于世的兵马俑被挖掘发现，人们对深藏于过去的历史展开新的探索。同年，脐带血富含造血干细胞被发现，让人们对未来新的医疗应用充满期待。40多年过去了，很多身患重疾的患者因脐带血而得到救治，但我们也看到，还有很多人对脐带血的医学价值缺乏基本认知。

       自2017年起，每年的11月15日被定为世界脐带血日，并以“脐带血教育是关键”为号召，意在向更多人宣教脐带血的医疗价值，呼吁人们珍惜这宝贵的生命资源。

       脐带血是胎儿娩出断脐后，尽量短的时间内从脐静脉中采集获得的血液，因富含造血干细胞可用于造血干细胞移植，能通过重建人体受损的血液系统和免疫系统治疗多种疾病。

       从1988年在法国巴黎成功进行了世界首例脐带血移植手术至今，全世界脐带血移植案例已超过5万。目前脐带血移植已经可以治疗超过80种疾病。随着科研的进展，脐带血在未来应用的领域将更加广阔。

现状：儿童大病形势严峻 脐带血应物尽其用

       科技的发展为人类战胜疾病吹响号角，而在抗击疾病的路上我们仍然需要更多的武器。据资料显示，儿童是血液病高发群体，而白血病则是致命性更高的恶性疾病。我国目前有近500万的白血病患者，且呈逐年上升趋势，其中孩子的比例占了近50%，白血病已经越来越低龄化了。另据估算，我国每年新发儿童恶性肿瘤患者在4万左右。

      鉴于这种情况，今年8月，国家卫健委等五部门印发了《关于开展儿童血液病、恶性肿瘤医疗救治及保障管理工作的通知》（以下简称“通知”），明确了神经母细胞瘤、噬血细胞综合征等10个病种作为首批病种进行救治和管理，从国家层面加大了对儿童重疾治疗保障的管理力度。

       在临床应用上，脐带血造血干细胞移植已是治疗儿童大病的重要武器。脐带血移植治疗涉及“通知”中列出的再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症、噬血细胞综合征、淋巴瘤、神经母细胞瘤等疾病，并已积累了众多成功案例。国家儿童医学中心北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴敏媛教授表示：“脐带血在儿科的应用上有很强大的优势，在治疗儿童急性白血病、实体瘤、神经母细胞瘤及再生障碍性贫血效果非常好。”国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院医疗副院长翟晓文表示：“使用脐带血造血干细胞移植来根治儿童的一些罕见病，尤其是儿童原发性免疫缺陷、早发型炎症性肠病、代谢性疾病的治疗等，取得了比较好的治疗效果。”事实证明，无论是医疗机构还是家庭本身都应该提升对脐带血的认知，让其发挥更大的医疗作用。

聚焦：未来生物医疗 脐带血应用空间广阔

       医生在临床应用中发现，脐带血移植有其自身的优势，北京京都儿童医院副院长、血液肿瘤中心主任孙媛表示，自体脐带血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其他血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段，由于不存在排斥和GVHD的风险，无需配型、对细胞数量的要求低，移植安全性更高。

       与此同时，脐带血的科研也不断取得新的突破。据悉，截止2018年底，国际上注册与脐带血相关的科学研究项目近400项，涉及自身免疫性疾病、心脑血管疾病、整形外科等相关疾病，很多研究项目都取得了新进展：2017年10月，美国FDA批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床试验，涉及疾病包括缺少治疗手段、却有着更高发病率的自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍等。。近期，美国弗雷德·哈金森癌症研究中心即将开展一项为小部分体质较差的血液系统恶性肿瘤患者实施异体脐带血移植的临床试验，这部分患者同时患有艾滋病，研究小组将对全球的脐带血进行筛选，寻找携带一种天然基因突变的脐带血，这种脐带血可以阻止HIV病毒感染免疫细胞，从而不需要抗病毒药物就可抑制HIV病毒[1]。另据一篇于2015年刊登在《Cell Transplantation》（细胞移植）杂志上的Florian Wegner教授的后续研究结果显示，Florian Wegner教授团队尝试将脐带血来源的iPSC（诱导多能干细胞）通过在帕金森综合征小鼠体内的纹状体部位进行移植，该研究表明采用脐带血作为细胞来源治疗帕金森症是有希望的[2]。脐带血已成为现在以及未来医学界不可或缺的重要资源，更多脐带血应用的科研成果将惠及更多患者。

回应：面对质疑和偏见 用科学“实锤”有力回击

任何一种新生事物在发展的路上都伴随着偏见和质疑。

       有人说自存脐带血造血干细胞应用率较低，以此否定脐带血的储存意义。事实上，自存或捐献是不同需求层次的体现，都具有其存在的意义。临床上有越来越多患者使用自体脐带血成功治疗疾病的实例。1997年，一名14个月的巴西女童，用自体脐带血成功治愈了神经母细胞瘤；2009年，北京儿童医院，一位小患者使用自己的脐带血治疗神经母细胞瘤，移植后健康状况良好；2011年，一名4岁的小男孩用自己的脐带血治愈了急性重型再生障碍性贫血，目前身体健康……在社会保障体系还有待完善的过程中，不论是选择商业保险还是自费储存脐带血，都是自我保障的积极举措。北京大学航天中心医院血液科主任王静波教授强调，自体储存脐带血其实并不是仅仅为了一个孩子，同时也是为了家里人，不仅可以给父母使用，还可以救助其他家族成员。

       另一种质疑是，脐带血储存多年后，其活性可能无法满足于临床应用。事实上，脐带血经长久储存后的活性依然很好。美国脐带血干细胞生物学研究权威Broxmeyer教授团队在2011年《BLOOD》杂志发表的体外和动物实验研究结果证明，冻存23.5年的脐带血造血干细胞仍可维持其原有的体外增殖、分化、扩增和体内植入潜能[3]。今年，北京市脐血库解冻了一份冻存了21年的脐带血，经检测其细胞活性达到95.96%，达到临床要求活性80%的标准。

       还有人质疑单份脐带血只能用于孩子和体重较轻的患者，对大体重成人患者无用，这也是种误读。随着医疗技术发展和脐带血储存技术的进步，脐带血的细胞数量和质量是在不断提升的。并且在实际临床应用中，已经可通过移植非常低的细胞数达到值活目的，脐带血完全可以应用到大体重患者。据北京市脐血库案例数据显示，56%的成年患者体重超过80斤，脐带血移植最大体重患者为220斤。

谣言止于智者，事实证明，脐带血完全可以应用到大体重患者。

呼吁：生命可贵 请珍惜这宝贵的资源

        脐带血是在胎儿出生后采集获得的，每个人只有一次留存的机会，这使得它具有一定的稀缺性。很多家庭对脐带血认知的不足和偏见，使得这一资源被轻易浪费，也许一些家庭因此失去了最佳的治疗的机会。为此，很多权威专家呼吁珍惜这份资源。执行世界首例脐带血移植的专家法国圣路易医院的Eliane Gluckman教授指出：“脐带血含有免疫细胞、间充质干细胞，对于自身免疫性疾病及炎性疾病的治疗有着重要意义。随着医学的发展，脐带血还可将进一步被开发和利用。”[4] Joanne Kurzberg教授认为：“我希望那些继续将脐带血丢弃掉的人能最终意识到，脐带血是一种财富。”