在最近的 10 年里,科学家们使用脐血和脐带干细胞开展了大量研究,为那些被认为无法治愈的疾病探索潜在的再生疗法。
这段时间可以说是围产期干细胞再生医学发展的奠基阶段。
今天我们就跟随 Amy Schmidt 的文章来回顾,这 10年里国外的脐血与脐带干细胞研究有哪些关键的成果。
弗雷德·哈钦森癌症研究中心的Colleen Delaney博士及其同事开创了一种方法,在进行移植手术之前,利用一种蛋白质来扩增脐血干细胞的数量。
杜克大学医学中心的JoanneKurtzberg博士研究小组发表了一份初步报告,记录了184名患者首次用自体脐血治疗脑瘫、缺氧缺血性脑病、出生窒息、中风等神经系统疾病。
Hemacord 成为第一个获得FDA批准的干细胞产品,它后来被命名为HPC脐带血。该产品适用于先天或后天因素导致的造血系统障碍,这些疾病包括恶性血液系统疾病、原发性免疫缺陷疾病、骨髓衰竭和β-地中海贫血等。
Garbuzova-Davis 博士及其同事在小鼠模型上多次静脉输注人脐血干细胞,观察治疗肌萎缩性侧索硬化的结果。他们发现,这些细胞可保护运动神经元免受炎性损伤。随后的研究表明,这些细胞在改善运动能力和脊髓星形胶质细胞增多方面发挥了关键作用。
Elizabeth Shpall 和 MD Anderson 癌症中心的同事们发现,通过在模拟骨髓环境中培养,可扩增脐带血干细胞 30 倍。临床试验报告称,31 名白血病患者接受扩增脐血干细胞治疗后,显示出更好的植入结果,免疫系统在两周内恢复。
一项研究证实,无论是单独使用还是与维生素D联合使用,I 型糖尿病患者的自体脐血输注治疗都是安全可行的。
JohnWagner 博士对一个同时诊断为白血病和艾滋病毒的儿童进行的脐带血移植治疗。
Timothy Nelson 博士用自体脐血联合手术治疗患有严重心脏缺陷的儿童。
2014年6月,杜克大学医学中心获得了 1500 万美元的资金,用于支持一项创新性计划,以探索脐血干细胞治疗自闭症、中风、脑瘫和相关脑部疾病的机制和效果。
杜克大学医学中心的 Joanne Kurtzberg 博士和同事开展了一项 I 期临床试验,以确定自闭症谱系障碍儿童单次输注自体脐血的安全性和可行性。这项研究的结果表明,不仅脐血输注是安全的,而且行为和非语言智商也显著提升。
2015年,在Regenerative Medicine journal 上发表的研究结果中,围产期间充质干细胞的临床试验占比达到了 70%。
杜克大学 Kurtzberg 博士团队发表了关于异体脐血对脑瘫儿童治疗的评估。研究发现,接受高剂量细胞的儿童在为期一年的随访中,运动功能和大脑连通性方面表现出更好的改善。
Kurtzberg博士
一项45名乙肝患者参加的临床试验表明,从脐血中提取的间充质干细胞可以改善肝功能和存活率。
2016年6月,一项 II 期临床试验启动,该研究使用脐带间充质干细胞治疗阿尔茨海默病导致的轻、中度痴呆患者。
一项研究表明,脐带组织间充质干细胞能显著提高急性肺损伤小鼠的存活率,并减少肺部炎症。脐带干细胞还被用于治疗炎症性肠病、角膜病、肾病和胶原诱导关节炎。
2017年,杜克大学一项通过静脉输注儿童脐血,来治疗自闭症儿童的安全性的第一阶段初步研究也取得了令人鼓舞的结果。该研究揭示了在注射后的前 6 个月观察到的行为改善,并持续了 12 个月。此外,非语言智商基线越高,参与者的进步程度越高。
首次脐血移植30周年纪念
该年 9 月,脐血移植和新生儿干细胞库协会庆祝了首次脐血移植 30 周年。到该年为止,已经实施了超过 4 万例脐血移植手术。在细胞扩增技术领域内,NohlaTherapeutics 赞助了一项临床试验,使用供者脐血移植体内外扩增脐血祖细胞,观察在治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者时的疗效。Gamida Cell 和 Fate Therapeutics 等其他公司也专注于脐血干细胞扩增技术,用于制备即用型脐血产品。一项引人注目的临床试验,是应用自体脐血治疗儿童获得性感觉神经性耳聋的安全性研究。结果显示这种治疗方法具有安全性,并在结构、行为和功能方面获得改善,建议进行更大规模的 II 期试验。
一份 2019 年的综述,概括了间充质干细胞疗法在膝关节骨关节炎治疗中的应用。该文指出,脐带间充质干细胞可以作为异体干细胞药物,在植入部位的微环境中替代受损组织,提供了一种新的治疗方案。
据 CordBlood News 报道,2019 年他们被转发最多的是《干细胞转化医学》上的一篇自闭症研究,该文章探讨了人脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症谱系障碍的安全性及对细胞因子水平的影响。
在 2019 世界脐带血日大会期间,会议讨论了新的干细胞扩增技术、30多年来脐带血移植的成功案例、为患者提供更多脐带血移植护理的途径,以及 WiseYoung 博士使用脐血治疗脊髓损伤的工作。
新生儿干细胞行业在脐血和脐带组织应用的研究和创新领域取得了长足进展。仅在过去的十年,该领域就已经向世人证明是人类通向未来新疗法的跳板,同时也证明了脐带血作为造血干细胞来源之一的重要性。
随着相关研究的深入,我们希望继续努力让人们意识到储存这些珍贵细胞的重要性。脐血和脐带组织干细胞因其治疗多种疾病的潜力而得到国际公认,而且由于专业科学家的不断研究,可治疗的疾病名单还在不断增加。未来十年,脐带血和脐带干细胞的研究将揭示什么?我们对此充满信心,期待与您分享!