北京市脐带血造血干细胞库

当胎儿孕育在母亲子宫中，一条输送养分的重要通道的脐带，就将两个生命紧紧相连。宝宝出生后，脐带更是为其保留了一份宝贵的生命资源，即脐带血。科学研究发现，脐带血中含有大量能够重建人体造血和免疫系统的造血干细胞。由于具有免疫原性低、对配型要求低、增殖能力强、细胞质量优等优势，来源于脐带血的造血干细胞已经越来越多地受到临床医生进行手术移植的重视。并且，在白血病、地中海贫血、神经母细胞瘤、脑瘤等多种重症的临床研究上，来源于脐带血的造血干细胞已经显现出优势。

中国科学技术大学附属第一医院血液内科学术主任孙自敏教授介绍，脐带血造血干细胞是一种优质的干细胞来源。目前，脐带血仍有很多待开发之处，应该通过建立脐带血库，将优质的脐带血造血干细胞冻存，从而能够将其留存下来，惠及子孙后代。脐带血移植在恶性血液疾病方面应用前景广阔。目前，临床研究人员又将其应用于再生障碍性贫血。未来，脐带血移植的应用范围将会更广。

小易4岁时被诊断为急性重型再生障碍性贫血。幸运的是，小易出生时父母在天津市脐带血造血干细胞库为他保存了脐带血，也因此给予了小易进行造血干细胞移植的机会。经天津市脐带血造血干细胞库工作人员的检测，小易的脐带血复检结果良好，完全可以使用。很快，专家为小易实施了造血干细胞移植术。移植后，小易的血象逐渐恢复正常，呼吸系统、消化系统、循环系统、泌尿系统、皮肤及其他系统均无明显副作用，标志着造血干细胞成功植入，并重建了血液系统。1个月后，小易康复情况稳定，医院同意出院。天津市脐带血造血干细胞库的工作人员对小易进行了多年随访，小易血液系统一直保持正常水平，不需要再服用任何药物，已经达到两年无复发的临床标准。

不仅是儿童血液病，在成人血液疾病中，脐带血同样大有可为。2018年5月，24岁的何先生白血病复发。在移植的紧要关头，一份两年前他的儿子出生时保存的脐带血派上了用场。2020年8月6日，这份宝贵的脐带血从广州出发，紧急空运至河北燕达陆道培医院，经水浴复温后顺利移植进何先生体内。术后，何先生恢复良好，各项指标均在正常范围内，儿子的脐带血成功救了父亲的生命。

谈及当时给孩子储存脐带血的决定时，何先生妻子表示，正因为丈夫曾经有患病的特殊经历，才选择将孩子的脐带血保存下来。何先生妻子说：“希望这份脐带血能帮他恢复健康。虽然不能阻止悲剧的发生，但还是可以通过努力改变悲剧。”

许多像何先生这样的白血病患者因脐带血而重获新生。广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华说：“和骨髓、外周血相比，脐带血具有干细胞原始、再生能力强、基因修复效果好的优势，其在白血病等血液系统疾病中是完全可以应用的。”

上海交通大学医学院附属新华医院血液科主任郝思国教授表示，脐带血移植在世界范围内的应用呈现逐年增长的趋势，并且越来越多地被用于成人血液疾病中，因此它的价值是毋庸置疑的。郝思国认为，在白血病、淋巴瘤等血液系统疾病中，脐带血移植的存活率高于HLA相合或不相合的外周血移植，同时复发率也相对更低。郝思国表示，脐带血造血干细胞移植不仅在成人恶性血液病方面有着令人满意的效果，而且对于多种肿瘤的免疫治疗也有着巨大的应用潜力。

“脐带血比较经典且成熟的方案是作为造血干细胞来源进行移植，从而应用在白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等血液系统疾病中，以及免疫缺陷性疾病和一些遗传代谢病。另外，在再生医学领域，脐带血也有非常多的应用，如脑瘫、自闭症等，以及用于老年人的神经系统退化、糖尿病胰岛的损伤以及股骨头坏死等器官和组织的修复。”北京京都儿童医院副院长、血液肿瘤科主任孙媛教授说。

2019年11月25日，在广东省妇幼保健院康复楼3楼的病房里，来自四川省江油市的杨女士抱着即将满两岁的小岚，抬头望着一袋鲜红色的脐带血，缓缓回流到小岚的体内。这份脐带血正是小岚出生时杨女士特意为她保留的自体脐带血，没想到这一举动为小岚点燃了治疗脑瘫的新希望。广东省妇幼保健院康复科医生肖慧媚介绍，由于常规康复治疗对小岚的效果较小，因此医生选择为小岚回输出生时采集的脐带血，而且越早回输效果越好。

江华所带领的团队在脐带血应用于遗传代谢性疾病、免疫缺陷疾病等方面，做了很多尝试，并取得了非常好的成绩。同时，脐带血在神经系统损伤等方面也开始发挥重要作用。江华建议，脐带血中的干细胞很多，有遗传代谢病的家庭也应该保存脐带血。基于脐带血造血干细胞的扩增技术，无论是成人还是儿童患者，都可能通过脐带血而受益。

同时，脐带血也为罕见病儿童点燃重生的希望。2019年末，身患罕见黏多糖贮积症的3岁患儿阿宝，成功植入弟弟出生时留存的脐带血，疾病状况获得转机。阿宝出生不久，就患上Ⅳ型黏多糖贮积症，成为“黏宝宝”，健康状态每况愈下。阿宝妈妈果断决定再怀一个二宝，用二宝的脐带血救他。

生殖医学专家、北京大学第三医院院长乔杰院士带领多学科团队，在通过试管婴儿技术获得的阿宝爸妈4个胚胎中筛选出最合适的胚胎，以保证二宝的脐带血与阿宝完全相合。最终，阿宝妈妈成功受孕，并在2019年9月20日顺利产下健康的二宝。

2019年11月22日，北京大学第三医院为阿宝实施脐带血移植。这份冻存了2个月的脐带血被北京市脐血库工作人员安全护送至血液科，二宝的脐带血造血干细胞经过复苏被唤醒，缓缓输入了阿宝的体内，并成功植入生长起来。12月18日，阿宝顺利从移植仓转入普通病房，生命体征平稳。

北京大学人民医院血液科副主任刘开彦教授表示，从国际脐带血应用来看，脐带血除了可应用于遗传性及先天性疾病、白血病等恶性疾病外，目前开展的临床研究也不仅仅局限于血液系统疾病领域。在自闭症、脑瘫等神经系统疾病的临床研究上，脐带血治疗方案已经取得了阶段性的研究进展。同时，在心脑血管疾病、整形外科、自身免疫性疾病等领域，脐带血的临床应用前景同样可期。

中国医学科学院、北京协和医学院输血研究所研究员、博士生导师王憬惺表示，家庭自存的脐带血，除了孩子本人可用外，其他的家庭成员也有可能使用，如父母和孩子HLA配型半相合，同胞有25%的概率全相合，比随机供者的相合率高很多。

事实上，家庭自存脐带血的应用由来已久，世界第一例脐带血移植就是使用的同胞间的脐带血。2000年3月，四川大学华西第二医院利用同胞来源的脐带血，成功完成了省内第一份脐带血造血干细胞移植，救治了一位急性淋巴细胞白血病患者。2010年7月，四川大学华西第二医院为一名5岁的神经母细胞瘤患儿成功完成了省内第一例自体脐带血移植。2019年，广东省妇幼保健院为来自四川省江油市的脑瘫患儿使用自存脐带血，也是自存脐带血应用的案例。

孙媛表示，在自体脐带血移植没有成功的应用案例之前，她自己对此也保持怀疑态度。但是，从2009年开始到现在，北京京都儿童医院血液肿瘤中心已经在多名患儿中使用了自体脐带血，其中有4名是再生障碍性贫血的移植，1名是神经母细胞瘤的移植，这些真实的案例充分证明了自存脐带血的价值。孙媛介绍，最早1例移植是在2009年，一名3岁的小女孩出现急性黄疸性肝炎，伴发嗜肝病毒阴性、全血减少、颅内出血等症状。当时，小女孩的重型再生障碍性贫血已经非常严重，同时合并多处感染并持续发热，体温每天都会达到39℃~40℃。在回输了自己的脐带血后，小女孩的症状逐渐好转，恢复正常后甚至停掉了所有药物。出院以后，小女孩也同其他孩子一样，开始正常学习和生活。

山东第一医科大学第一附属医院儿科主任兼小儿血液科主任王红美介绍，自体移植及其需要的细胞数较少，没有排异，移植后不需要用抗排异药物，这也是个非常大的优势。不需要抗排异药，不仅会减少药物的副作用，更重要的是感染发生率低，尤其对伴有感染的孩子获益很大。自体脐带血移植需要的预处理方案比较轻，对孩子的脏器损伤也比较小。因此，综合来说，自体脐带血移植对脏器损伤小、相对植入潜能大、不需要用抗排异药物，对于一个比较衰弱且并发重症感染的孩子来说，自体脐带血移植获益颇多。

“作为脐带血来源的造血干细胞移植，的确有很多的优势。首先，它是一个废物利用，所以来源几乎不受限制；第二，它作为实物保存在脐带血库中，可以随用随取，能够为所需者提供及时帮助；第三，它的免疫原性相对较弱，在同样配型的条件下，它发生排斥反应的概率和程度较低，能够大大提高配型成功率。第四，脐带血是从脐带和胎盘中直接提取的，所以没有接触过多的病源，因此通过血源传播感染的风险就比较低。”中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）淋巴肿瘤中心主任、天津市脐带血造血干细胞库医学主任邱录贵说。

源源出生在一个普通家庭，活泼可爱，但天有不测风云，她1岁多时不幸患上了神经母细胞瘤。神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤，被称为儿童肿瘤之王。源源的病情进展很快。幸好，在源源出生时，父母把她的脐带血保存了下来。

2009年4月，源源在首都医科大学附属北京儿童医院进行自体脐带血移植，移植获得成功。源源父亲不禁感慨道：“多亏源源出生时我们保存了她的脐带血，没想到真用上了。”现在，已经14岁的源源身体状况良好，不再需要服用药物。如今，她已顺利升入初中，完全和健康孩子一样。

作为源源的医生，国家卫生健康委儿童血液病专家委员会顾问、儿童血液病专家、首都医科大学附属北京儿童医院吴敏媛教授说：“脐带血是变废为宝，具有很多自身的优点。现在，临床上有很多患儿应用脐带血移植，有的患儿重新走进学校，健康成长。我鼓励每位产妇都留下这宝贵的资源，既可以选择捐献来帮助他人，也可以自己储存起来，为家庭提供保障。”

孙媛表示，在获得性再生障碍性贫血及其他非遗传性血液病、恶性肿瘤中，自体脐带血移植有其不可或缺的优势。孙媛说：“它的优势就是成功率高，花费少，移植后的并发症少。只要家庭有一定的经济承担能力，我是鼓励保存脐带血的，因为有些疾病，比如后天获得性血液病，并不是家族遗传造成的，而是很多不确定的因素让孩子患病。我在临床中碰见不少家长，等孩子生病了，才后悔当初没有保留脐带血，真的很遗憾。”

孙媛表示，脐带血是人体早期的细胞成分，储存着人体早期的生命密码和遗传信息。如果孩子得了一些疾病，可以通过自体脐带血的研究和检测了解孩子的发病原因。鉴于脐带血对孩子今后疾病的康复有帮助，还是非常有必要储存的。

迄今为止，全世界应用脐带血已经将近有8万例，全国脐带血应用例数也已超过16000例。目前，脐带血造血干细胞的使用比例越来越高，所应用的疾病种类也越来越多，并有望在脑瘫、自闭症、脊髓损伤、糖尿病等领域发挥重要作用。

作为一种宝贵的生物资源，在众多患者痛苦甚至绝望时，脐带血为他们带去了重生的希望。世界脐带血日的诞生与发展，正是希望更多的人能够了解脐带血、了解干细胞等生命科技前沿技术对于生命健康的重要意义，给未来增加一份保障。

文章来源：健康报http://www.jkb.com.cn