自存脐带血治疗白血病的六大用途
2021-08-09 来源:原创 阅读数:1132

文章来源:健康报

201911251574647569926420.jpg



脐带血是新生儿出生后残留在脐带和胎盘中的血液,其中含有丰富的造血干细胞,可以用于白血病、地中海贫血、骨髓异常增生综合征等重大疾病的治疗。近年来,越来越多的家长选择将孩子的脐带血保存下来,以备日后不时之需。


下面,我们从专业的角度,来了解一下自存脐带血的六大用途。


用途一
自体脐带血移植


脐带血是三大造血干细胞来源之一,是否可以用自体脐带血,取决于该种类型的白血病是否适合做自体移植。

自体移植与异基因移植相比,优点是移植相关死亡率低,生活质量损伤小,没有远期GVHD(移植物抗宿主病)以及免疫功能低下导致反复感染的风险,费用少。缺点是因缺乏供受者之间的免疫反应(移植物抗肿瘤效应),复发风险相对较大。

以白血病为例,不同类型的白血病具有不同生物学特性。对于复发风险高的类型,或者疾病的难治复发阶段,往往推荐异基因而不推荐自体移植。对于复发风险小的类型,是否可以考虑做自体干细胞移植,目前国际上存在不同意见,不同的医生有不同的习惯,选择自体移植或不选择自体移植,都没有错。

对于急性淋巴细胞白血病,美国综合癌症网络(NCCN)发布的《成人急性淋巴细胞白血病(ALL)诊断治疗指南》推荐年轻患者采用儿童方案进行化疗。中国大多医院因为实施儿童方案有困难,部分团队则把危险度较低、化疗反应好的患者挑出来,征得同意后早期实施自体移植,可以获得与儿童方案及异体移植同等的疗效。这种方法大大节省了治疗时间,对于学龄期患儿来说可尽早恢复学业,同时又避免异体移植对生活造成一定的影响。

淋巴细胞白血病对放疗敏感,但一般情况下放疗会导致不可逆造血损伤,无法进行。现在有更高靶向的、只针对造血淋巴系统的放疗手段,对周围组织损伤小但仍有不可逆的造血损伤,如果有自体干细胞便可大胆实施,杀伤肿瘤的同时保持生活质量。

对于需要使用自体移植的类型,提前保存的自体脐带血与患病后采集的自体干细胞相比,具有很多优点:无肿瘤细胞污染复发风险更小、未受过放化疗损伤、更年轻具有更强再生功能、移植后造血和免疫重建更快并发症更小。脐带血中含有NK细胞,其具有抗肿瘤作用。



用途二
大剂量化疗后的支持治疗


即便医生没有选择造血干细胞移植,自存的脐带血也并非毫无用处,它还有一个重要用途:化疗后回输,支持造血重建,减少并发症。

化疗通常都会造成严重的造血损伤,导致长时间的粒细胞缺乏,在此期间患者可能发生感染,而严重的感染往往意味着动辄几十万的治疗费用,或患者不幸死亡。如果化疗后输注自体脐带血,便可大大缩短粒细胞缺乏的时间,减少感染风险,降低死亡率,大幅度节约治疗费用。

乳腺癌、神经母细胞瘤等实体瘤同样可以使用自体干细胞,增加放化疗剂量,改善放疗疗效。

那种经历过长期粒细胞缺乏或一个疗程治疗费用高达几十万的患者,往往更能理解自体脐带血在放化疗后的支持作用。



用途三
异体造血干细胞移植失败后的补救


即使医生选择的是异基因造血干细胞移植,自存的脐带血也可以成为患者的坚强后盾。我们知道,异基因移植有3%左右的概率发生植入失败,一旦发生植入失败,患者自身无法造血,唯一的补救方式只有尽快换供者进行二次移植。遗憾的是,实际操作中并不容易:一方面,“第二个供者”很难立刻找到;另一方面,短期内连续进行超大强度预处理让患者难以承受,移植后并发症死亡风险大大增加。

如果这时候有一份自己的脐带血,患者便可用其恢复造血功能,医生再根据原发病危险程度以及监测残留白血病的情况,为患者寻找另一个供者,择期进行二次移植,部分复发风险不高的类型甚至根本无须进行二次移植。



用途四
异基因供者临时反悔的补救


患者在清髓后,如遇造血干细胞捐赠者临时反悔,患者往往会陷入危险境地。此时如果有自体脐带血,至少可以回输脐带血先挽救造血,后期再根据情况选择二次治疗,患者不至于由于造血功能衰竭而去世。



用途五
细胞免疫治疗


2012年,全世界首例患者接受CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)治疗距今已8年余,CAR-T细胞治疗从一个新生事物变成了一项成熟的技术手段。目前国外已有5款CAR-T产品上市,中国不久前也宣布首款产品上市。

由于自身的免疫细胞不会被自己的身体排斥,而目前CAR-T细胞通常来自自身的免疫细胞。但采集自身免疫细胞有个先决条件:外周血要有健康的、足够量的免疫细胞。血液肿瘤患者的外周血中,往往正常的淋巴细胞含量极低,无法分离出来生产CAR-T细胞。自存的脐带血中含有丰富的免疫细胞,可以解决这个问题。

髓系CAR-T不可避免会出现长期且严重的造血损伤。为了挽救这个损伤,必须用异体干细胞移植。如果有提前保存的干净的自体干细胞,可以用来恢复造血功能,避免异基因移植的排异死亡及节省大量资金。

除了CAR-T,CAR-NK(嵌合抗原受体NK细胞)也越来越多在血液系统肿瘤甚至实体肿瘤治疗中显示出疗效显著。与CAR-T细胞培养相同,CAR-NK细胞培养也需要正常且功能强大的NK细胞。脐带血中含有丰富的NK细胞,对于晚期肿瘤患者,可作为细胞培养的来源。



用途六
用于家庭成员


如果孩子的父母患了白血病,由于体重悬殊太大,孩子的干细胞通常无法满足父母的需求。这种情况下,孩子的脐带血便可以作为重要补充。如果孩子的兄弟姐妹患了血液病,而孩子年龄太小,采集干细胞可能带来未知的风险,如中心静脉置管导致血栓,或血容量变化导致心脏损伤。反之,保存了脐带血,则不用进行造血干细胞采集,从而避免了上述风险。