北京市脐带血造血干细胞库

　　中国脐带血应用逐年增加，目前应用已经超过12,000份。在应用治疗的疾病中血液病和免疫系统疾病较多，在其他疾病领域的应用也在持续扩大，可以应用于儿童，也可以应用于大体重成人。自体脐血移植是治疗获得性再生障碍性贫血及其他血液病、儿童恶性肿瘤有效的手段，由于不存在排斥和GVHD的风险，移植安全性更高；由于预处理强度的降低，移植相关死亡率以及预处理对患儿身心的不利影响也明显降低，同时也降低了治疗费用。中国妇产科在线在“2019北京地区妇产科专业学术年会”上采访到了北京京都儿童医院副院长孙媛教授，孙教授就自体脐带血移植的应用范围与优势，以及相关社会争议热点给予了详细解答。
　 　
　   【专家简介】

        孙媛，医学博士、主任医师、教授，北京京都儿童医院副院长、血液肿瘤中心主任、国际组织细胞学会委员、中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员、首届中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会常务委员、中国国家儿童医学中心血液肿瘤专科联盟第一届委员会委员、中华医学会北京儿科专业分会委员、北京医师协会儿内科专科医师分会理事、北京市昌平区预防接种异常反应调查诊断组专家、从事临床工作近30年，专注于造血干细胞移植治疗儿童各种类型血液病及原发性免疫缺陷病，开展同胞全相合、非血缘外周血干细胞、非血缘脐带血、亲缘半相合、以及自体脐带血移植治疗高危、难治及复发白血病、淋巴瘤，再生障碍性贫血，各种免疫缺陷、遗传代谢病、原发性及EB病毒相关性噬血细胞综合征等。对于各种类型贫血、原发性免疫缺陷病以及儿童血液系统恶性肿瘤、出血性疾病、儿童噬血细胞综合征、各种高危难治白血病、各类免疫缺陷病及重型再生障碍性贫血、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等有丰富的临床救治经验，经常参与国内外权威学术会议并进行文摘展示，国际权威刊物发表论文数十篇。近年来孙媛教授在噬血细胞综合征和慢性活动性EBV感染疾病领域开展大量工作，在团队共同努力下，此类疾病临床救治水平达到国际先进水平，使诸多患者重回健康，重新回归家庭、回归社会。
　　
　  【专业特长】

       擅长各种类型儿童血液系统及免疫系统疾病的诊断及治疗，包括：各种类型贫血、出血性疾病以及儿童血液系统恶性、先天免疫缺陷病等。对于儿童噬血细胞综合征、各类高危难治白血病、各类免疫缺陷病及重型再生障碍性贫血、淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等有丰富的临床救治经验。擅长造血干细胞移植治疗儿童各种类型血液病及原发性免疫缺陷病，开展同胞全相合、非血缘外周血干细胞、非血缘脐带血、亲缘半相合、以及自体脐带血移植治疗高危、难治及复发白血病、淋巴瘤，再生障碍性贫血，各种免疫缺陷、遗传代谢病、原发性及EB病毒相关性噬血细胞综合征等。

       1、中国妇产科在线
       孙教授您好，非常感谢您能接受中国妇产科在线的采访。近十几年的研究发现，脐带血中含有可以重建人体造血和免疫系统的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，治疗多种疾病。当今社会上有一部分准爸爸准妈妈们在纠结是否要给孩子储存自体脐带血？关于自体脐血储存，能请您与我们分享一下您的观点？
　　
　　孙媛教授：现在自体脐带血移植有非常多成功的案例，脐带血作为造血干细胞的一个重要来源，对很多血液病和免疫系统疾病有很好的治疗效果。在北京京都儿童医院，我们诊室有成功治疗过重型再生障碍性贫血和实体瘤的案例，如神经母细胞瘤和视网膜母细胞瘤需要自体移植的患儿，通过自体脐带血移植都获得了很好的康复，这是一个非常好的应用。
　　
　　另外，自体脐带血对脏器的修复作用在再生医学领域也有很好的应用前景。目前国际国内有多个中心的研究已证实自体脐带血对脑瘫、自闭症、一些神经系统损伤和一些脏器功能恢复都有很好的疗效。脐带血是人体早期的细胞成分，储存着人体早期的“生命密码”和“遗传信息”。如果孩子得了一些疾病，可以通过自体脐带血的研究和检测了解孩子的发病原因和“生命密码”。
　　
　　2、中国妇产科在线
      自我国开展脐带血储存以来，一直以来网络上关于脐带血的说法就热议不断，能否请孙教授就几个关于脐带血的热点话题给予解答么？第一个问题：“ 脐带血血量少，仅能供儿童使用。”关于这个观点，您是如何看待的呢？
　　
　　孙媛教授：随着现在医疗技术的发展和脐带血储存技术的进步，脐带血的细胞数量和细胞比例是在不断提升的。另外，实际临床应用中可以通过移植非常低的细胞数达到植活的目的。所以讲脐带血应用到成人是没有问题的。根据数据来看，目前国内的脐带血移植大部分还是应用于成人，以北京市脐血库为例，治疗患者超过1200名，成人患者占比50%。
　　
　　二是脐带血是浓缩的造血干细胞，血量虽少，细胞数量和细胞活性并不少，比骨髓和外周血的造血干细胞要多很多，这是脐带血移植明显的优势。三是如果遇到特殊情况脐带血细胞数量真的不够，也可以配合骨髓和外周干细胞辅助回输，以保证病人的植活。另外现在也有脐带血扩增技术，对于特别需要，也可采用扩增技术保证细胞数量的要求。
　　
　　此外，因为脐带血中含有其它多种类细胞，它在移植中还有多种用途。比如脐带血的辅助回输，联合骨髓和外周血干细胞，减少移植后的合并症的发生，所以脐带血的应用范围非常广范。
　　
　　3、中国妇产科在线
第二个问题“自体脐带血无法治疗先天性疾病，所以自存脐带血没有意义”，您是如何看待这个问题的呢？
　　
　　 孙媛教授：先天性疾病包括的种类很多，如果是先天性心脏病，患者完全可以应用自体脐带血，先天性心脏病并不涉及造血系统和免疫系统。不过即使涉及造血系统和免疫系统疾病，原则上自体脐带血也有应用价值。现在基因治疗发展迅速，基因治疗应用干细胞技术就是应用自体干细胞，而自体脐带血是自体干细胞的丰富资源，在体外经过慢病毒转染、基因修饰，达到正常细胞功能后，再回输到患儿体内，可以达到一定的治疗效果的。所以，未来随着医学的发展进步，自体脐带血一定有更多的应用领域和价值。
　　
　　 4、中国妇产科在线
能否请您结合您的临床经验，具体和我们分享一下自体脐带血移植治疗的优势吗？
　　
　　 孙媛教授：自体脐带血是来源于自身的成分，一定没有排斥，完全可以植活；自体脐带血不受细胞数的限制，而有些异体脐带血有细胞数的限制；自体脐带血不会出现移植物抗宿主病这种严重合并症，所以对孩子疗效的保证和移植后生存质量的保证都是有优势的。
　　
　　 5、中国妇产科在线
       目前造血干细胞主要有骨髓、外周血、脐带血等三个来源，与其它的主要来源相比，能否请孙教授介绍下脐带血造血干细胞移植优势是怎样的呢？
　　
　　孙媛教授：一、脐带血是一个“变废为宝”的应用，在出生后即被储存，对供者没有任何伤害；

                         二、脐带血存储于脐血库中，其检索周期和应用周期很短，没有供者反悔的情况；

                         三、脐带血是非常早期的细胞，所以脐带血移植对配型的要求较低，更容易找到供者。四是脐带血作为早期细胞，里面还有其他活性成分，所以脐带血移植后发生移植物抗宿主病的机率比骨髓和外周血来源的移植要明显降低，对移植后病人生存质量的维护非常有益。